がん治療で心配なのはやはり治療費！（depositphotos.com）
2017年8月30日、ノバルティス ファーマ（スイス・バーゼル）は、難治性または2回以上の再発が認められるB細胞性急性リンパ芽球性白血病（ALL）の小児および若年成人（25歳以下）患者の治療薬「キムリア」（CAR-T細胞医療CTL019）がFDA（食品医薬品局）の承認を初めて取得したと発表した。
この新薬が大きな注目を集めているのは、治療後1カ月終了までに「キムリア」の有効性が認められた場合に限り、患者に治療費の支払いを求める「成功報酬型」システムを導入する見込みだ。つまり「効果が無ければ払わなくてもいい」という、健康食品通販のうたい文句並みのシステムが抗がん剤で開始されるということだ。
5年生存率10％未満だった患者の完全寛解率83％の高い有効性！
もちろん新薬としての効果も期待される。
発表によれば、「キムリア」は、ノバルティスがペンシルベニア大学と協働して開発したキメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）医療の新薬（静脈注入用懸濁液）だ。
患者自身のT細胞の単回投与を行うだけで、化学療法、放射線療法、標的療法、幹細胞移植などの治療を受けても、5年生存率が10％未満のため、予後不良だった患者の完全寛解率83％（52/63）を達成している。
ノバルティスのジョセフ・ジメネスCEOは「ノバルティスは、革新的ながん治療の最前線に長年携わってきた。5年前、ペンシルベニア大学と提携し、治療ニーズが特に高いがん患者にとって、パラダイム・シフトとなる免疫細胞医療の開発をさらに推進するために投資した。「キムリア」の承認によって、がん治療の変革にさらに力を注ぎたい」と語る。
ノバルティス・オンコロジー事業部門のブルーノ・ストリジニCEOは「がん治療の歴史的な瞬間に立ち会えて誇りを感じる。開発プログラムに参加した研究者、協力者、患者とその家族に感謝したい。「キムリア」は、小児と若年成人の患者にとって、新たな治療法の発見につながる」と話す。
ペンシルベニア大学ペレルマン医学大学院の細胞免疫療法センターのRichard W. Vague免疫療法教授で、この治療法のパイオニアであるカール・ジューン博士は、こう述べる。
「「キムリア」は、患者の生活に多大な影響を与える可能性がある。ノバルティスとの協働を通じて、免疫細胞によるがん治療に新たな価値を生み出し、さまざまな血液腫瘍や他のがんに対するCAR-T細胞医療の進歩に貢献したい」
ペンシルべニア大学ペレルマン医学大学院のYetta Deitch Novotny小児科教授で、フィラデルフィア小児病院（CHOP）のがん免疫フロンティアプログラムの治験統括医師を務めるスティーブン・グルップ博士は、こう説明する。
「「キムリア」は、ALLの小児および若年成人患者に対して 早期に持続的な寛解をもたらす最初のCAR-T細胞医療だ。これらの患者にとっては、まったく新しい標準治療になる」
ノバルティスは、今年後半、再発・難治性のびまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）の成人患者を対象に、FDAと欧州医薬品庁（EMA）への申請を含め、米国とEUで「キムリア」の追加申請を行う計画だ。日本など、米国とEU以外への申請は、2018年を予定している。
