「iPS細胞」を活用した希少難病の治療薬の治験がついにスタート！
さて、次のトピックは「iPS細胞（人工多能性幹細胞）」を使った画期的な創薬だ。
京都大学iPS細胞研究所の戸口田淳也教授と池谷真准教授らの研究グループは、筋肉の中に骨が生じる希少難病「進行性骨化性線維異形成症（FOP）」の進行を遅らせる候補薬をiPS細胞（人工多能性幹細胞）を使って発見したため、近く治験を始めると発表。iPS細胞を活用した創薬の世界初の治験となる（「京都新聞」2017年8月1日）。
すべての治療薬は、治験によって有効性や安全性を確認した上で、厚労省の承認を受けなければならない。iPS細胞から組織を作り移植する再生医療は、国内では角膜再生の研究や軟骨が十分に作られない軟骨無形成症に、高脂血症薬「スタチン」が有効と確認した研究などがあるが、治験に至った例はない。
発表によれば、研究グループは、患者がFOPを発症すると、ケガなどの炎症時に増加するアクチビンＡが骨形成に関わる受容体に結合し、骨化を促進する事実をまず確認。その後、患者のiPS細胞を分化させ、数多くの化合物との反応を確かめながら、治療薬の候補を探した結果、FOPの進行を遅らせる候補薬に辿り着いた。今回の治験は、免疫抑制剤「ラパマイシン」を使い、京大医学部付属病院などで行われる。
なお、遺伝子変異によって筋肉や腱などに骨の組織ができ、関節や筋肉が動きにくくなるFOPの発症率は、200万人に１人。国内の患者は約80人とされるが、有効な治療法はない。
ゲノム医療の強力な追い風になる創薬と再生医療
このようなiPS細胞を活用した創薬のハードルは決して低くない。だが、創薬も再生医療も、目まぐるしく進化を遂げている。
たとえば、岡山大学の妹尾昌治教授（生物工学）のチームは、がん細胞を生み出すもとになる「がん幹細胞」が、がんが成長するのに必要な血管も作り出している事実をマウスのiPS細胞を使って突き止めた。
京都大医学研究科の大塚篤司医師らのグループは、難治性のがんである血管肉腫に新薬「オプジーボ（ニボルマブ）」のような「抗PD-1抗体」が治療薬として有望である事実を発見している。
また京都大学は、再生医療に用いる胚性幹細胞（ES細胞）の作製が文部科学省と厚生労働省に初めて認められたと発表し、ES細胞を備蓄するストック事業を始動した。
さらに、iPS細胞の関連事業を手掛けるiPSポータル（京都市上京区）は、神経系疾患にかかった複数の患者の血液で作製したiPS細胞を製薬会社などに提供する、国内初の「疾患iPSパネル」事業を立ち上げている。
このような官産学を超えたダイナミックかつインタラクティブな事業展開は、創薬と再生医療が支える「ゲノム医療」の強力な追い風になっている。希少がん、希少難病への果敢な挑戦は続く。
（文＝編集部）
